La Administración de Alimentos y Fármacos (FDA) de Estados Unidos anunció este lunes que aprobó la solución oral Daybue (trofinetide) como el primer tratamiento para el síndrome de Rett, un trastorno neurológico genético raro.
El visto bueno del regulador estadounidense autoriza el uso del medicamento en adultos y niños a partir de los 2 años de edad.
Los afectados pueden ingerir Daybue por vía oral o a través de un tubo gástrico dos veces al día, por la mañana y por la noche. La dosis recomendada depende del peso de la persona, apuntó la FDA en su comunicado.
El síndrome de Rett es considerado un trastorno neurológico genético raro que afecta la manera en la que se desarrolla el cerebro. La mayoría de bebés afectados crecen con normalidad hasta los 6 meses, pero empiezan a perder facultades a partir de ese momento.
La FDA apuntó que afecta principalmente a mujeres (una de cada 10.000) y de forma muy poco frecuente a hombres. El Rett Syndrome Research Trust, que promueve la investigación para lograr la cura, calcula que hay unas 15.000 personas afectadas en Estados Unidos y 350.000 en todo el mundo.
Discapacidad grave
La asociación española dedicada a esa enfermedad precisa en su web que conduce a una discapacidad grave que altera casi todos los aspectos de la vida: desde la capacidad para hablar, caminar y comer hasta incluso la de respirar de forma normal.
Su sello distintivo son los constantes movimientos repetitivos de las manos.
La FDA apuntó que no hay contraindicaciones al consumo de Daybue y recalcó que entre los posibles efectos secundarios están la diarrea y la pérdida de peso. Entre los menos corrientes se incluyeron casos de fiebre, ansiedad y cansancio.